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引领市场,制胜未来——中国细胞和基因疗法市场分析

导读:本文将探究影响中国CGT行业的关键因素和主要趋势,助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业,并且从中受益。


● 应对新冠疫情危机

随着全球新冠疫情危机继续蔓延,并将持续数月或更长时间,预计将为CGT行业带来如下影响:

• CGT基础生物医学研究相关的资金支持会继续增加。

• 在中国推动CGT产品商业化的企业将面临更多不确定性。

• 企业需要重新调整其产品发布时间安排,基于对监管审批流程、供应链应对能力和目标医院在降低新冠病毒影响的同时采用CGT产品的就绪度等方面的合理预估进行调整。

• 为了保持用户的高参与度,企业还应考虑采用数字化渠道进行市场教育,同时也向目标医院和医生提供大规模的CGT相关培训。


● 推动中国细胞与基因疗法发展的主要因素

1. 更加清晰的监管规定以及行业质量标准规范

2. 中国参与的全球多中心临床研究数量增多,助推临床研究基础设施不断成熟

3. 政企合作推动基础生物医学研究向高度创新 化的CGT知识产权发展,促使生态圈迅速发展

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图1.中国CGT相关政策发展进程


● CGT临床研究基础日渐成熟

中国拥有大量适合CGT疗法的患者,而许多产品主要针对发病率较低的症状,因此中国对CGT临床试验和后续商业化颇具吸引力。据估计,中国患有遗传疾病的人数达5700万,是美国(1200万)的4.4倍之多。除了在CGT临床研究总数方面位居全球第二, 中国在CAR-T等类别中已成为全球最大的临床研究发起国家(图2)。


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图2.中国在CGT临床试验方面位居全球第二


● 不断完善的生态圈助推创新和产业化

支持性的政策环境加速了整个CGT生态圈的形成, 并以前所未有的速度开发专利,建立细胞储存和生产设施等区域基础设施,形成学术界、生物技术公司和政府之间的多边合作,共同制定行业标准,并推动民营资本流入(图3)。

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图3.本土生物技术公司与中国CGT生态圈的所有利益相关方开展合作


● 创业热潮

在上述CGT政策的支持下,发展迅猛的本土生物医疗研究已创造3000多项与细胞和基因疗法相关的专利。许多顶尖研究机构的关键意见领袖向本土生物技术公司提供这些专利的授权许可,让他们进行进一步研发。例如,2016年,中国医学科学院(CAMS)血液学研究所以870万美元向中源协和出售了两项CAR-T制备技术专利。

另一方面,依托创新技术和海外知名团队的初创企业也能获得来自本土知名投资者的大量资金,部分企业甚至能在头几轮中获得巨额融资。例如,Juno和药明康德的合资公司药明巨诺在A轮融资中获得淡马锡及其他投资者的9000万美元资金。

● 合作进行时

本土生物技术公司与行业协会积极合作,共同制定产品质量和生产流程标准,以引导行业发展。例如,领先的干细胞初创企业赛莱拉与中国医药质量管理协会合作,推动建立干细胞产业生产和质量标准。

与此同时,地方政府与行业领军企业成立联盟,携手推进区域基础设施建设。中国政府计划在未来三年内建设超过15个区域干细胞中心,每个中心的干细胞样本库容将达到500万至2000万。

跨国生物技术公司也在加快与本土公司合作,通过授权许可及合资企业形式开展合作,以保障产品注册速度,获取本地化的生产和商业化能力。例如复星/Kite和Juno/药明康德。此外,强生/南京传奇等其他合作形式则是侧重于通过本土创新技术的授权许可协议,实现全球商业化(图4)。


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图4.跨国企业和本土生物技术公司以合资或授权许可的形式开展合作


● 应对细胞与基因疗法挑战,企业可指定以下制胜策略

1.借助合作关系进入受保护的CGT行业

2.规避负面清单

3.选择恰当的市场准入模式

4.调整密集的产品计划:推动产品多元化,应对国内需求缺口

• 考虑针对更多特定的本土未满足需求的疾病, 原因在于中国患者拥有不同的疾病图谱。例如,在肿瘤方面,中国和美国不同类型的肿瘤患病率存在诸多差异(图5)。


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图5.2018年中国和美国的部分新诊肿瘤病理


• 除了海外技术转移外,还应更加积极主动地获取本土科技创新技术(图6a和6b),将疗法和新一代创新技术相结合(如异体和自体细胞疗法)。


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图6a.中国前十大本土CAR-T知识产权所有机构/组织

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图6b.中国前十大本土CRISPR知识产权所有机构/组织


● 加快注册和提前治疗的机会

CGT治疗极有可能从根本上改变治疗模式,甚至治愈多种疑难杂症,这意味着确实存在加速CGT产品注册的可能性(图7)。

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图7.加速产品注册的机遇

与此同时,各企业还应研究在注册前为中国本地患者开展早期使用方案。例如海南、上海等城市开展试点,由于当地医疗体系的成熟度较高,因此为CGT的提前治疗项目创造了更好的前景。


● 把握CGT机遇,实现商业成功

恰当的市场进入模式、最优的产品和知识产权组合,以及加快的药品注册策略仅是第一步。为了有效把握机遇在中国CGT行业获得商业成功,企业必须提前计划,精心准备产品发布。企业应当采取的关键举措包括:

1.围绕CGT的优化应用构建医疗服务提供者能力网络。

2.这些产品还需要主治医生和患者进行密切沟通,以应对患者对这种疗法的较高治疗期望。

由于国内存在特有的挑战,在中国实现这些目标并非易事,这些挑战包括:

• 缺乏健全的全国转诊制度。

• 缺乏经验丰富的医疗专业人员和跨领域合作。

• 由于患者管理能力有限,医疗专业人员通常较少与患者进行充分交流。

• 缺乏成熟完善的电子病历系统。

生产商应未雨绸缪,尽早做好规划应对这些挑战。即使在临床试验阶段,企业也应根据完善的预设标准(图8)。


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图8.根据预设标准筛选医院建成CGT临床中心


特别是针对自体细胞疗法,生厂商应当谨慎评估医疗器械公司为流程中关键步骤提供的解决方案, 包括细胞分离、活化、转染、扩增等(图9)。


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图9.治疗流程自动化和优化机遇


另一方面,医疗器械公司需要强化产品组合,与CGT战略合作伙伴共同推动开展更多价值示范项目,并探索创新收入模式,例如基于获取规模/成本收益的能力开展特定的风险分摊项目。此外,生产商也应进行人力资本建设,拥有掌握CGT所需各种生产专业知识和经验的人才。


企业必须多管齐下,推动患者获取有效治疗,同时确保其CGT产品能在中国保持长期可持续发展:

• 提前制定本地数据和证据收集计划。

• 开展活动,向本土企业有效传达其CGT产品的独特价值主张。

• 利用省级重疾计划、患者援助计划、非政府组织捐款等多种资金获取方式,解决支付能力缺口,同时积极为国家医保目录谈判做好准备(图10)。


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图10.企业可用于创新疗法的资金来源


• 探索创新支付模式,解决当地利益相关方担心的问题,包括治疗总费用高、前期支付负担重、临床效果不确定或患者纠纷风险等。针对这一方面,企业可以借鉴美国、欧盟和日本采取的多种创新支付模式(图11)。

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图11.全球CGT支付政策一览

• 针对不同的市场准入/报销情境制定情境方案,了解其对市场接受度以及商业化模式的影响。


● 构建卓越发展框架,实现商业成功

目中国正在开展或已完成的自体细胞疗法、干细胞和基因编辑临床研究超过800项,必将为中国获益于全球CGT创新提供绝佳良机,同时促使中国为全球其他市场贡献创新技术。要完全实现中国CGT行业的承诺,仍有许多工作要做。企业必须考虑在四个方面构建卓越发展能力:

• 市场准入卓越

• 产品组合及知识产权卓越

• 监管卓越

• 商业卓越

尽管在中国CGT市场成就卓越之路可能漫长而曲折,但未来发展前景广阔。企业和投资者若能围绕卓越发展框架,制定聚焦中国的独特战略,则能致胜并引领中国的细胞和基因疗法市场。

知道了

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